Kalydeco, developed by Vertex Pharmaceuticals, was first approved by Health Canada in 2012 as the first treatment available.

Está em curso um processo de revisão do Regulamento Europeu de Medicamentos Órfãos. Este regulamento trata de medicamentos específicos para

Novos pactos pela saúde emergem no discurso dos stakeholders no pós-pandemia, mas falta integrá-los aos desafios da inovação farmacêutica.

Nos dias 10 e 11 de março de 2022, um grupo de pesquisadores interdisciplinares de ciências sociais se reuniu presencialmente e on-line...

Tornou-se algo familiar, nos últimos dois anos, ver o acesso a medicamentos ser questionado em termos de alternativas de mercado e/ou em...

Criada para reduzir a litigância judicial no acesso a medicamentos, a agência brasileira de ATS não alcançou seu intento.

About one month ago, Avrobio announced that it was deprioritising the Fabry gene therapy program as a result of various considerations.

É consenso entre as comunidades de cuidados clínicos e gestores que precisamos identificar melhores maneiras de usar dados científicos.

Em 12 de novembro de 2021, a Health Canada anunciou que concederia aprovação de mercado para um novo tratamento para a doença de Pompe.

We recently heard about a captivating documentary, based on the lived experience of a patient, named Mitch, with a rare disease.

Fast’ is not usually an adjective readily associated with developing drugs. This may soon change - at least in the Netherlands.

Em 19 de abril de 2021, o governo do Partido Liberal apresentou o orçamento federal. Este foi o primeiro orçamento proposto em dois anos...

O tratamento e a pesquisa em doenças raras são cercados por desafios e limitações singulares. Entre eles, o pequeno número de pacientes...

Nosso post de 8 de fevereiro informou aos nossos leitores que a Health Canada estaria conduzindo uma atividade de engajamento sobre...

O reconhecimento do direito à saúde no Brasil dado pela Constituição Federal de 1988 (CF 88) é inequívoco e de uma clareza solar: “a...

O Dia das Doenças Raras marca um momento no final de fevereiro durante o qual se amplia a conscientização sobre as doenças raras. Em...

O ano de 2020 foi de ruptura, medo e tristeza, afetando indivíduos, famílias e sociedades em todo o mundo. A Covid-19 foi uma das...

A Health Canada anunciou, no dia 27 de janeiro, que todos os canadenses, especialmente pacientes com doenças raras ou partes...

O desenvolvimento de medicamentos é uma empreitada de longo prazo. Muitos medicamentos promissores encontram-se em diferentes estágios de...

Em 16 de dezembro de 2020, a Health Canada anunciou que aprovaria sua primeira terapia gênica no Canadá (Zolgensma®️/Novartis) para...