Os registros de pacientes são um meio cada vez mais importante no ambiente de pesquisa e desenvolvimento de doenças raras, pois oferecem uma oportunidade fundamental para desenvolver evidências do mundo real, aumentar o acesso dos pacientes aos tratamentos e envolver os pacientes como principais interessados no processo de desenvolvimento de medicamentos.
Tais registros e sua importância para pacientes com doenças raras foram discutidos de forma aprofundada em um de nossos posts anteriores, publicado há mais de um ano. Este post do blog pode ser visto aqui.
Os registros de pacientes são “coleções de dados que podem ser analisados sem objetivos pré-definidos” (Sirrs et al., 2021, p. 272). São, portanto, ferramentas críticas para o desenvolvimento de uma base de conhecimento abrangente e para a compreensão de doenças raras que muitas vezes são incrivelmente heterogêneas e difíceis de estudar (Gliklich et al., 2014).
De fato, em um recente webinar da Canadian Organization for Rare Disorders (CORD), realizado em 3 de maio deste ano, Durhane Wong-Rieger, CEO da Optimizing Health Outcomes e presidente da Canadian Organization for Rare Disorders, declarou:
Os registros de pacientes são essenciais para tudo, desde prover conhecimentos para pacientes de modo a capacitá-los a serem participantes informados acerca de seus cuidados até a capacidade de estimular pesquisas e novos desenvolvimentos.
Quando se desenvolvem registros, tem havido um movimento crescente no sentido de torná-los abrangentes, independentes de qualquer droga ou terapia específica. Assim, muitos ativistas e pesquisadores de doenças raras estão reivindicando que eles se tornem mais inclusivos e observando que seria proveitoso usar todos os registros existentes, visando desenvolver um registro único e abrangente.
À medida que a pesquisa no campo progrediu e mais e mais localidades, particularmente no Canadá, reorientaram seus esforços no desenvolvimento de registros de pacientes mais abrangentes, uma organização canadense chamada 'Inform Rare' delineou seis valores que devem orientar sua construção.
Inform Rare é uma rede de pesquisa canadense que “é co-projetada por pacientes e famílias, profissionais de saúde, formuladores de políticas, metodologistas e especialistas em ética em pesquisa” (Inform Rare, 2022). Esta rede concentra-se particularmente no desenvolvimento de recomendações para a melhoria dos cuidados de crianças com doenças genéticas raras.
Assim, tais valores recomendados devem ser mais amplamente incorporados e usados para desenvolver registros socialmente responsáveis e inovadores para todas as populações de pacientes com doenças raras.
De acordo com os valores apresentados pela Inform Rare, os registros de pacientes devem:
ser sustentáveis;
acessíveis;
escaláveis;
proporcionar benefício público;
proporcionar benefícios aos pacientes e familiares;
e desenvolver a capacidade de pesquisa.
Ao pensar em sustentabilidade, a Inform Rare exorta todos aqueles que desenvolvem registros a garantir que eles permitam uso de longo prazo e mantenham a relevância. Todos os registros de pacientes devem ser acessíveis a diferentes redes, organizações e indivíduos.
A Inform Rare também afirmou que, no contexto canadense, os registros de pacientes e relatórios afiliados devem ser publicados em inglês e francês e, no futuro, o padrão-ouro deve ser o de publicações multilíngues para que pacientes de diversas nacionalidades possam acessar essas informações de uma maneira que seja significativa para eles.
Os registros de pacientes também devem ser escaláveis. Logo, deve ser possível adicionar diferentes grupos de doenças ao mesmo registro, para garantir que outros grupos de pacientes e médicos possam usar a mesma plataforma para desenvolver seus próprios registros de doenças específicas, ao mesmo tempo em que coletam dados sobre pacientes com doenças raras e classificações mais amplas também.
Ao permitir maior escalabilidade, os registros de pacientes valorizam mais “a importância de entender a história natural das doenças e serem capazes de alavancar esses dados bem como trazer a voz do paciente” (Hodgkinson, 2022).
Os registros de pacientes também fornecem benefícios diretos e claros aos pacientes e familiares por meio da provisão de acesso direto aos dados, permitindo que os pacientes comparem suas medidas de desfecho (outcomes) com as medidas-padrão esperadas e que agreguem seus dados a eles.
Além disso, os registros de pacientes devem beneficiar as famílias e os pacientes, fornecendo vias de contato para engajamento e participação na pesquisa. Adicionalmente, também devem desenvolver a capacidade de pesquisa, fornecendo dados de história natural para estimular o interesse por pesquisa adicional e pelo conhecimento do pesquisador.
Os registros de pacientes também devem ser desenvolvidos visando o bem público, com todas as informações sendo utilizadas e disponíveis para o desenvolvimento de tratamentos e iniciativas que beneficiem pacientes e familiares de forma socialmente responsável.
Este é um dos princípios fundamentais da inovação social farmacêutica (SPIN). Esta concentra-se na importância de desenvolver tratamentos, caminhos e redes que se envolvam com objetivos sociais mais elevados, como focar necessidades não atendidas, falta de acesso ao tratamento, preços altos, incompatibilidade de evidências e equidade. Ao fazê-lo, os projetos definidos como SPIN fornecem um meio importante de contemplar às necessidades médicas não-atendidas dos pacientes.
Por meio do desenvolvimento de registros de pacientes mais robustos, mais inclusivos e baseados em valor, as organizações canadenses poderão “aumentar a capacidade e o rigor da coleta de dados para que possam informar a prática regulatória e alavancar as infraestruturas existentes para que, em última análise, privilegiem a perspectiva do paciente e o coloquem no centro” (Hodgkinson, 2022).
Há um valor significativo na aplicação ampliada desses seis valores no desenvolvimento de registros de pacientes. Eles devem ser integrados a registros futuros para garantir que contemplem de forma adequada e equânime as necessidades não-atendidas de pacientes com doenças raras.
Referências:
Gliklich, R., Dreyer, N., & Leavy, M. (2014). Registries for evaluating patient outcomes: A user's guide (Third Edition ed.). Outcome Sciences, Inc.
Hodgkinson, V. (2022). Canadian Metabolic Patient Registries. CORD Webinar - Rare Disease Patient Registries: Key to Drug Development and Access. Canadian Organisation for Rare Disorders.
Inform Rare (2022). Our Vision and Mission - Inform Rare. Inform Rare.
Sirrs, S. M., Arthus, M. F., BIchet, D. G., Rockman-Greenberg, C., LeMoine, K., Morel, C. F., Lachmann, R., Lynd, L. D., Wasim, S., West, M. L., & Hollak, C. (2021). Independent registries are cost-effective tools to provide mandatory postauthorization surveillance for orphan medicinal products. Value in Health, 24(2), 268-273. 2020.
Crédito da foto : Tirza van Dijk (2016). Person Entering Information Into Computer [Image].
Escrito por: Shir Grunebaum (MSc)
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