Existe atualmente um movimento de reforma política na Europa em que os representantes dos pacientes estão ativamente envolvidos. Esta reforma merece ser seguida (tanto no conteúdo como na forma) no estudo das inovações sociais para as doenças raras na Europa, e principalmente porque estas têm implicações significativas para a indústria farmacêutica.
Está em curso um processo de revisão do Regulamento Europeu de Medicamentos Órfãos. Adotado há mais de 20 anos, este regulamento específico para medicamentos para doenças raras, que foi promovido por associações de pacientes, incluindo a Eurordis (uma coalizão de associação de pacientes européia ligada a doenças raras), na sequência da mobilização que levou à aprovação da Lei de Medicamentos Órfãos, em 1983, nos Estados Unidos, tinha como objetivo primordial permitir que o maior número de pacientes afetados tivesse acesso ao tratamento.
A revisão do Regulamento Europeu de Medicamentos Órfãos é uma parte significativa da revisão da legislação farmacêutica geral da UE. Economistas da saúde (Kyle & Perrot, 2021) e associações lideradas pela Associação Francesa de Distrofia Muscular (AFM) (Braun, Cottet, Duguet, 2016) enfatizam que grandes mudanças ocorreram na indústria farmacêutica nos últimos anos, que estão ligadas à transição de tecnologias derivadas da chamada indústria química para novas tecnologias baseadas em biotecnologias e genômica.
O principal efeito, eles escrevem, é a mudança de um modelo blockbuster "padrão" - um número muito grande de pacientes, para um medicamento relativamente barato - para mercados menores "niche-buster", que são medicamentos tecnológicos mais complexos, cujo desenvolvimento hoje depende essencialmente da pesquisa universitária e dos spin-offs universitários.
Esses produtos de nicho são voltados para um pequeno número de pacientes e são compostos por tratamentos muito caros. Há mais de 30 anos a AFM financiou diversos projetos de pesquisa para a descoberta de tratamentos para doenças neuromusculares e, além disso, terapias gênicas. Atualmente, a AFM está realizando campanhas na França e junto à Eurordis pela implementação de um modelo económico alternativo mais justo e com maior probabilidade de melhorar o acesso a medicamentos inovadores.
O atual processo de revisão, que deve terminar com a adoção de um novo texto pela Comissão Europeia no quarto trimestre de 2022, é uma oportunidade para discutir em profundidade a implementação do Regulamento Europeu de Medicamentos Órfãos e apresentar propostas de reforma.
O programa de revisão já deu origem a dois procedimentos de feedback e consulta pública durante 2021, nos quais participaram vários stakeholders, desde sindicatos da indústria, representantes biofarmacêuticos e associações de pacientes (a Eurordis instou "as organizações de pacientes e outras partes interessadas a fornecer seus comentários").
O projeto também gerou relatórios, por exemplo, o relatório Orphan Medicine Incentives: How to address the unmet needs of rare disease patient by transforming the European OMP landscape, do Grupo Europeu de Peritos em Incentivos a Medicamentos Órfãos (2021). Este coletivo é composto por "representantes da ampla comunidade de doenças raras, incluindo investigadores, académicos, representantes de doentes, membros da comunidade de investidores, empresas de doenças raras e associações comerciais", e a nível nacional inclui o trabalho da missão parlamentar francesa de informação sobre medicamentos (Dufeu & Touraine, 2021).
Algumas das principais questões discutidas incluem:
Ampliação do escopo dos incentivos e recompensas financeiras nas várias etapas necessárias ao desenvolvimento de medicamentos inovadores, desde a pesquisa básica até a comercialização. Isto destina-se a potencializar a mudança no atual padrão de agrupamento do desenvolvimento de medicamentos órfãos em certas condições, deixando outras áreas inexploradas (por exemplo, doenças raras que afetam os órgãos sensoriais, o sistema respiratório ou crianças).
Aprimorar o papel das evidências do mundo real (em oposição às evidências coletadas em configurações-padrão de ensaios clínicos) no estágio de P&D, bem como no estágio de aprovação regulatória e de acesso ao mercado.
Aumentar a flexibilidade e previsibilidade da via regulamentar dos medicamentos órfãos.
Ao mesmo tempo, cerca de 15 outros estados-membros da UE, incluindo Bélgica, Itália, Holanda, Hungria, Espanha, Grécia e França, assinaram um Manifesto para Projetos Importantes de Interesse Europeu Comum (IPCEI) sobre Saúde, em 3 de março de 2022.
Defendendo uma Europa da saúde “independente, competitiva e inovadora”, este manifesto centra-se em “três áreas estratégicas”, das quais uma parte importante diz respeito ao tratamento de doenças raras. Essas áreas incluem: “(i) desenvolvimento de tecnologias e processos de produção inovadores e mais verdes para a fabricação de medicamentos; (ii) inovar em desafios estratégicos como o combate à resistência aos antibióticos, o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, e em articulação com a Autoridade Europeia de Preparação e Resposta a Emergências Sanitárias (HERA), respondendo a futuras pandemias; e (iii) desenvolver terapias genéticas e celulares” (Presidência Francesa do Conselho da União Europeia, imprensa, 3 de março de 2022).
Por meio de consultas e mudanças nos regulamentos, torna-se evidente a necessidade urgente de reestruturar as formas como os medicamentos para doenças raras são colocados no mercado, os prazos e os caminhos que eles seguem para se tornarem acessíveis aos pacientes e a necessidade de inovação social farmacêutica para atender às necessidades não atendidas de pacientes com doenças raras.
Referências
Braun Serge (Scientific Director of the AFM, Pharmacist, President of GenoSafe[1]), Cottet Christian (CEO of AFM-Telethon) & Duguet Christophe (Director of Public Affairs at AFM-Telethon) (2016). Les maladies rares, modèle de santé publique [Rare diseases as a public health model]. In François Bourdillon, Gilles Brücker, Didier Tabuteau (Eds). Traité de santé publique. Paris, Lavoisier, 549-556.
Dufeu Audrey & Touraine Jean-Louis (2021). Rapport d’information déposé en application de l’article 145 du Règlement par la Commission des affaires sociales en conclusion des travaux de la mission d’information sur les médicaments [Information report submitted pursuant to Article 145 of the Rules of Procedure by the Social Affairs Committee at the conclusion of the work of the information mission on medicines]. (Rapport d’information N° 4275 ; p. 251). Assemblée Nationale. https://www.assemblee-nationale.fr/dyn/15/rapports/cion-soc/l15b4275_rapport-information.pdf
European Expert Group on Orphan Drug Incentives (2021)."Orphan Medicine Incentives. How to address the unmet needs of rare disease patients by transforming the European OMP landscape", Copenhague Economics, 50 pages.
Kyle Margaret & Perrot Anne (2021). Innovation pharmaceutique : comment combler le retard français ? [Pharmaceutical innovation: how to bridge the French gap?]. Les notes du conseil d’analyse économique, n° 62, Janvier.
Redigido por: Florence Paterson