Ao longo das últimas décadas, a Comissão Européia (CE) tem procurado estimular a indústria farmacêutica para a pesquisa em doenças raras. Nos anos 1980 e 1990, as empresas farmacêuticas e os legisladores começaram a reconhecer que o baixo número de pacientes torna os testes clínicos relativamente trabalhosos. Além disso, recuperar os custos de investimento depois que o medicamento é aprovado e comercializado é um desafio quando há poucos pacientes. Tomados em conjunto, isso oferece pouco incentivo para pesquisa e desenvolvimento (R&D). O Regulamento da UE sobre Medicamentos Órfãos (2000) buscou resolver esses problemas e incentivar a pesquisa para beneficiar as doenças raras.
Recentemente, a CE aproveitou o 20º aniversário do seu Regulamento sobre Medicamentos Órfãos como uma oportunidade para reavaliar o seu impacto sobre os medicamentos para uso na população pediátrica. A sua avaliação se baseou em três estudos independentes, relatórios da CE e da Agência Européia de Medicamentos (EMA), bem como numerosas consultas públicas e junto a stakeholders. Este regulamento, concluiu a Comissão, tem fomentado o desenvolvimento e a disponibilidade de medicamentos. A maioria dos esforços, entretanto, tem se concentrado em áreas terapêuticas específicas. Portanto, nenhum avanço observou-se para as doenças raras em geral. Os altos preços dos medicamentos desenvolvidos, combinados com a prolongada exclusividade de mercado, fizeram com que os problemas de acesso aumentassem substancialmente.
A avaliação está inspirando diretamente uma nova Estratégia Farmacêutica da CE para a Europa. Nesta estratégia, a Comissão propõe encurtar os procedimentos administrativos e investir mais dinheiro na pesquisa em doenças raras, para além de promover um maior e mais rápido compartilhamento de dados de pesquisa. Esta última proposta provavelmente não agradará a indústria farmacêutica. No entanto, parece criar oportunidades para que a academia desempenhe um papel mais amplo do que o evidenciado até agora.
A EMA lançou uma iniciativa no mês passado, anunciada na Nature, fornecendo aconselhamento científico gratuito para universidades e organizações sem fins lucrativos que trabalham com medicamentos órfãos.
O objetivo, diz a agência, é aumentar a chance de sucesso por meio do alinhamento da pesquisa com os requisitos regulatórios já no início do processo de desenvolvimento de medicamentos. Só o tempo, e talvez outra avaliação, dirá se essas e outras iniciativas conjuntas para estimular a pesquisa acadêmica sobre medicamentos órfãos serão úteis. Na Holanda, pelo menos, as universidades são os principais participantes em várias iniciativas de Inovação Social Farmacêutica, portanto, os primeiros sinais são promissores.