O tratamento e a pesquisa em doenças raras são cercados por desafios e limitações singulares. Entre eles, o pequeno número de pacientes exibindo tais condições em contextos nacionais é um dos mais difíceis para quem pesquisa e provê tratamentos para esta população.
Além disso, devido à raridade dessas condições, os stakeholders com conhecimento e experiência relevantes também se encontram cada vez mais dispersos pelos países e, frequentemente, pelo mundo. Por conta disso, existe uma necessidade ímpar de cooperação e infraestrutura compartilhadas no domínio das doenças raras (Gliklich et al., 2014).
Os registros de pacientes apresentam uma oportunidade excepcional para atender às necessidades do universo das doenças raras por meio da “coleta sistemática de dados clínicos, genéticos e biológicos”, através da compilação de dados longitudinais (Gliklich et al., 2014, p. 113).
Este tipo de utilização de recursos também pode ser visto como inovação social farmacêutica, já que os pesquisadores aqui aproveitaram as ferramentas que estavam acessíveis para permitir o desenvolvimento de conhecimento, acesso a medicamentos e alocação de recursos para pessoas com doenças raras por meio de metodologias inventivas e socialmente responsáveis.
Os registros de pacientes são “coleções de dados que podem ser analisados sem objetivos concretizados” (Sirrs et al., 2021, p. 272). Os registros de pacientes são, portanto, ferramentas essenciais para o desenvolvimento de uma base de conhecimento abrangente e compreensão das doenças raras que, muitas vezes, são incrivelmente heterogêneas e difíceis de estudar (Gliklich et al., 2014).
Também é importante considerar que qualquer empreitada de registro envolve uma miríade de stakeholders críticos, que podem compartilhar agendas convergentes, mas também divergentes (Gliklich et al., 2014). Os stakeholders que podem estar envolvidos no desenvolvimento de registros incluem (mas não se limitam a) organizações de defesa de pacientes, agências regulatórias, médicos, cientistas, players da indústria, pagadores e indivíduos afetados por doenças específicas (Gliklich et al., 2014).
No mundo das doenças raras, no entanto, os registros de pacientes foram desenvolvidos principalmente por empresas farmacêuticas e, portanto, usados como ferramentas de marketing, em vez de metodologias de pesquisa (Sirrs et al., 2021).
Por conta disso, os registros de pacientes com doenças raras costumam ser opcionais e, portanto, enfrentam problemas de recrutamento limitado de pacientes (Sirrs et al., 2021). Além disso, como pertencem e são monitorados individualmente por empresas farmacêuticas, os dados nesses registros não são compartilhados ou amplamente distribuídos (Sirrs et al., 2021).
Isso representa uma limitação para o tratamento e estudo dessas doenças raras, na medida em que os registros não são acessados por clínicos, médicos ou pesquisadores que podem querer usar esses conjuntos de dados para contactar pacientes afetados e familiares, para aprender sobre a história natural e os desfechos destas doenças, para apoiar a pesquisa, ou para estabelecer uma base de pacientes para avaliação de medicamentos ou produtos órfãos (Gliklich et al., 2014).
Nesse sentido, Sirrs et al. (2021) propõem um meio alternativo de desenvolver registros de pacientes para que estes possam realmente apoiar e promover a pesquisa e o tratamento de doenças raras. Por meio de sua experiência no desenvolvimento de um registro independente de pacientes com doença de Fabry no Canadá, Sirrs et al. propõem que os registros de pacientes “devam se concentrar na doença rara ao invés de no medicamento para permitir que os dados de registro informem outras áreas de alocação de recursos” para além da mera distribuição de medicamentos (Sirrs et al., 2021, p. 270).
Sua propostade solução, portanto, é a inscrição obrigatória de todos os pacientes que recebem tratamento com financiamento público em um registro. Além disso, propõem que todos os pacientes com uma condição específica (neste caso a doença de Fabry) tenham que se inscrever em registros para serem elegíveis para receber cobertura para tratamento de doenças raras (Sirrs et al., 2021).
Esta metodologia permitiu que quase toda a população de Fabry no Canadá se inscrevesse neste registro único, possibilitando melhores resultados de pesquisa. Outros tratamentos para doenças raras também podem considerar útil esta modalidade de inscrição obrigatória.
É este tipo de iniciativas - dentre outras - que examinaremos no Projeto Inovação Social Farmacêutica (SPIN) tanto em contexto canadense, como em perspectiva transnacional. Portanto, fique atento!
Referências
Gliklich, R., Dreyer, N., & Leavy, M. (2014). Registries for evaluating patient outcomes: A user's guide (Third Edition ed.). Outcome Sciences, Inc. http://www.effectivehealthcare.ahrq.gov/ registries-guide-3.cfm.
Sirrs, S. M., Arthus, M. F., BIchet, D. G., Rockman-Greenberg, C., LeMoine, K., Morel, C. F., Lachmann, R., Lynd, L. D., Wasim, S., West, M. L., & Hollak, C. (2021). Independent registries are cost-effective tools to provide mandatory postauthorization surveillance for orphan medicinal products. Value in Health, 24(2), 268-273. https://doi.org/10.1016/j.jval.2020.10.006
Escrito por: Shir Grunebaum (MA), e Conor Douglas (PhD)
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