O preço de muitos medicamentos para doenças raras é um obstáculo significativo tanto para pagadores públicos como privados, na tentativa de conciliar as necessidades dos pacientes com a eficácia dos medicamentos e a sustentabilidade dos sistemas de saúde.
Em uma tentativa de regular os preços, o Governo do Canadá estabeleceu o Conselho de Revisão de Preços de Medicamentos Patenteados (CRPMP) em 1987 para "proteger e informar os canadenses, garantindo que os preços dos medicamentos patenteados vendidos no Canadá não sejam excessivos e informando sobre as tendências farmacêuticas "(CRPMP, 2020).
Com a escalada dos preços, o CRPMP anunciou em 21 de novembro de 2019 que havia lançado um novo projeto de diretrizes sobre limites de preços para medicamentos que entraria em vigor em 1º de julho de 2020 (CRPMP, 2019). Como parte do processo de preparação, o CRPMP passou por um período de consulta pública de 60 dias com stakeholders da Columbia Britânica, Alberta, Saskatchewan, Manitoba, Ontário, Quebec, New Brunswick e Nova Escócia (CRPMP, 2019). Originalmente, todos os envios de feedback por escrito eram devidos até 31 de janeiro de 2020; no entanto, como resultado da evolução da situação da Covid-19, eles prorrogaram esse prazo para 18 de março de 2020, com as novas diretrizes CRPMP agora definidas para entrarem em vigor em 1 ° de janeiro de 2021 (CRPMP, 2020). Isto é, em menos de 60 dias a partir de agora.
As novas diretrizes apresentam mudanças significativas, sendo uma das mais notáveis uma proposta de introdução de uma avaliação de custo-efetividade que definiria preços com desconto legalmente vinculantes para o lançamento de novos medicamentos (CRPMP, 2020). A avaliação de custo-efetividade tem o objetivo de informar o processo de negociação de preços (CRPMP, 2020), que é como as avaliações de custo-efetividade são empregadas em todo o mundo. No entanto, as novas diretrizes do CRPMP estão propondo que o preço calculado por meio da avaliação de custo-efetividade seja a oferta final.
Essas novas diretrizes também propõem a introdução do índice de "valor" universal e são definidas para recomendar a implementação de uma razão de custo-efetividade incremental (RCEI) de 60 mil dólares canadenses por ano de vida ajustado pela qualidade (QALY) para medicamentos para condições comuns ou 90 mil dólares canadenses por QALY para um medicamento destinado a uma população com doença rara (CRPMP, 2020). Embora outros organismos internacionais tenham proposto tais avaliações, o Canadá seria o primeiro a defini-las como limites legais (CRPMP, 2020). Como consequência, as novas diretrizes exigem uma redução acentuada de preços para muitos medicamentos novos que entram no Canadá (CRPMP, 2020). Para alguns medicamentos especializados, como os usados para tratar doenças raras, isso exigiria uma redução de preço superior a 50% (Canadian Organization for Rare Disorders, 2020).
Parece que, com essas novas diretrizes, o governo canadense está começando a jogar duro com a indústria farmacêutica sobre o custo dos medicamentos - especificamente os caros para doenças raras, o que suscitou grande preocupação na Organização Canadense de Doenças Raras (CORD), que defende o acesso a medicamentos em nome de pacientes com doenças raras. Eles argumentam que esse tipo de avaliação é desvantajoso para medicamentos inovadores, especificamente aqueles usados para tratar doenças raras, já que suas avaliações de custo-efetividade são freqüentemente muito desequilibradas (Canadian Organization for Rare Disorders, 2020).
Além disso, eles veem a redução acentuada exigida nos preços como uma meta inatingível para muitos tratamentos de doenças raras, o que por sua vez impactaria significativamente as atividades comerciais das empresas farmacêuticas no Canadá e tornaria ainda mais difícil o acesso a medicamentos de que dependem as pessoas que vivem com doenças raras (Canadian Organization for Rare Disorders, 2020). Por fim, a CORD argumenta que, apesar de um amplo processo de consulta pública, poucas contribuições nela colhidas foram implementadas (Organização Canadense para Doenças Raras, 2020). Para completar, a dinâmica dos processos de consulta pública e os resultados práticos de seus desfechos são uma questão controversa que tem suscitado muitos estudos - mesmo na área específica de medicamentos para doenças raras (Douglas, Wilcox, Burgess e Lynd, 2014).
Os detalhes completos das novas diretrizes do CRPMP e as alterações para os países de referência sobre os quais os preços dos medicamentos canadenses devem ser definidos estão realmente fora do escopo desta postagem no blog, mas é altamente recomendável que você os consulte clicando aqui.
A presidente e CEO da CORD escreve que "advertimos consistentemente que a estrutura proposta limitaria indevida e injustificadamente o acesso a medicamentos que salvam e melhoram vidas para pacientes com doenças raras, que já estão em desvantagem em nosso sistema complexo atual" (Organização Canadense para Doenças Raras, 2020). No entanto, ainda não se sabe se esses limites resultarão ou não em acesso reduzido. Junte-se a isso o fato de que muitos medicamentos para doenças raras não são disponibilizados ao canadense (por meio do plano provincial ou territorial de medicamentos) devido às Avaliações de Tecnologia de Saúde negativas em nível federal ou provincial.
O que essas diretrizes e a resposta do CORD ilustram para nós no projeto SPIN é a intratabilidade das questões de preços no que se refere aos medicamentos para doenças raras. Será possível limitar os preços? Isso terá um efeito negativo em termos do número de medicamentos que estão neste momento acessíveis aos pacientes com doenças raras? Nós simplesmente não sabemos. O que sabemos é que existem vários processos de pesquisa e desenvolvimento ocorrendo no Canadá - bem como em muitos outros países ao redor do mundo que incluem nossos parceiros no Brasil, França e Holanda - que estão produzindo tratamentos para doenças raras que não são necessariamente orientados pelo mercado. Isso significa que o preço se torna menos problemático e as perspectivas de disponibilidade de tratamentos aumentam. São estes casos de inovação social farmacêutica que nos interessam estudar e é para este processo de inovação social farmacêutica que pretendemos contribuir.
Referências
Canadian Organization for Rare Disease. (2020, August 4). Patented Medicine Prices Review Board guideline feedback. Retrieved October 2, 2020 from the Canadian Organization for Rare Disease: http://www.raredisorders.ca/content/uploads/CORD-comments-on-PMPRB-June-2020-guidelines-Aug-3-20.pdf
Canadian Organization for Rare Disorders. (2020, February 14). PMPRB Response. Retrieved November 2, 2020 from Canadian Organization for Rare Disorders: http://www.raredisorders.ca/content/uploads/CORD-draft-PMPRB-Guidelines-Submission-Feb-14_2020Combined.pdf
Douglas, C.M.W. Wilcox, E. Burgess, M. and Lynd, L. (2015) Why orphan drug coverage reimbursement decision-making needs patient and public involvement. Health Policy, 119 (5), 588-596.
Patented Medicine Prices Review Board. (2019, November 21). PMPRB draft guidelines consultation. Retrieved November 2, 2020 from Government of Canada: https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/consultations/draft-guidelines.html
Patented Medicine Prices Review Board. (2020, March 12). PMPRB draft guidelines consultation. Retrieved November 2, 2020 from Government of Canada: https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/consultations/draft-guidelines.html
Patented Medicine Prices Review Board. (2020, October 23). PMPRB Guidelines: January 1, 2021. Retrieved November 2, 2020 from Government of Canada: https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/legislation/about-guidelines/guidelines.html
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