Em 12 de novembro de 2021, a Health Canada anunciou que concederia aprovação de mercado para o novo tratamento da Sanofi para a doença de Pompe, alfa-avalglucosidase (Nexviazyme®). Este tratamento é uma forma de terapia de reposição enzimática, que agora é indicada no Canadá para o tratamento a longo prazo de pacientes com doença de Pompe de início tardio. Foi aprovado, com base nos dados enviados, para todas as crianças com idade superior a seis anos e será licenciado para qualquer pessoa com idade inferior a 65 anos. Os pacientes tratados com Nexviazyme® recebem infusões intravenosas a cada duas semanas .
A doença de Pompe situa-se em um espectro de doenças hereditárias raras que podem variar em idade de início e gravidade da doença. Esta condição é causada por mutações genéticas no gene GAA, que impedem o organismo de degradar o glicogênio em glicose, que é a principal fonte de energia do corpo .
Isso resulta no acúmulo dessa proteína nos músculos esquelético e cardíaco, o que danifica o tecido e prejudica a função do órgão. Os bebês mais gravemente afetados geralmente apresentam sintomas significativos nos primeiros três meses de vida.
As apresentações clínicas comuns incluem problemas cardíacos, particularmente disfunção devido ao aumento do coração e fraqueza muscular esquelética generalizada . Pacientes com doença de Pompe precoce geralmente têm uma expectativa de vida de dois anos se não forem tratados. Na apresentação de início tardio, os pacientes geralmente apresentam dificuldades de locomoção e função respiratória reduzida .
Embora a alfa-avalglucosidase (Nexviazyme®) não seja uma cura para a doença de Pompe de início tardio, ela pode ajudar os pacientes a controlar seus sintomas. Este tratamento concentra-se na via de transporte da enzima GAA, que permite o aumento da captação da enzima e a depuração do glicogênio .
O uso de alfa-avalglucosidase para o tratamento da doença de Pompe de início tardio foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA em agosto e recebeu a designação de medicamento órfão. Desde então, os pacientes canadenses também aguardam para ter acesso a essa terapia inovadora.
Portanto, a aprovação concedida no Canadá, em novembro, foi recebida com muito entusiasmo. De fato, Brad Crittenden, diretor executivo da Associação Canadense de Pompe, afirmou: “esta aprovação é uma notícia incrível para os pacientes e suas famílias que vivem com esta doença debilitante e têm opções limitadas” .
A Sanofi anunciou em agosto que “como parte de [seu] compromisso de garantir acesso ao tratamento e acessibilidade para terapias inovadoras, decidiu que o preço do Nexviazyme® será o mesmo da alfa-glucosidase '' .
Para quem acompanha nosso projeto, um de nossos estudos de caso foca na doença de Fabry, que agora está sendo tratada por outra forma de terapia de reposição enzimática produzida pela Sanofi. Tanto a doença de Fabry quanto a doença de Pompe são distúrbios lisossômicos que são condições definidas pelo comprometimento da função enzimática que leva a danos em múltiplos órgãos .
Quando as terapias de reposição enzimática para a doença de Fabry foram aprovadas pela primeira vez pela Health Canada, em 2004, elas receberam uma recomendação negativa de cobertura de financiamento pela Canadian Agency for Drugs and Technologies (CADTH). A entidade não recomendara a cobertura da terapia de reposição enzimática para pacientes com doença de Fabry (alfa-agalsidase e beta-agalsidase), afirmando que não havia evidências suficientes e que os ensaios clínicos eram de baixa qualidade.
Como tal, os pacientes de Fabry ficaram sem acesso a esse tratamento inovador e tiveram que protestar e se unir a políticos e médicos para lutar pela cobertura de terapias de reposição enzimática.
Isso, por sua vez, resultou na criação da Canadian Fabry Disease Initiative (CFDI). A CFDI fornecera uma via de acesso alternativa, permitindo o tratamento de mais de 400 pacientes com terapias de reposição enzimática ao longo de 10 anos. No entanto, a criação do CFDI foi um processo demorado e difícil, ainda não disseminado pelo Canadá.
Portanto, a aprovação da alfa-avalglucosidase (Nexviazyme) pela Health Canada para o tratamento da doença de Pompe de início tardio seria um primeiro passo importante, mas os pacientes cogitavam sobre se o CADTH recomendaria ou não o financiamento para esse tratamento.
O CADTH colocara em consulta pública a decisão sobre a alfa-avalglucosidase. A chamada para contribuições de pacientes e médicos sobre este tratamento foi aberta em setembro de 2021 e encerrada em 25 de outubro de 2021. Estima-se que o relatório de revisão do CADTH tenha sido enviado neste mês de janeiro à Sanofi com uma proposta de recomendação a ser emitida em março de 2022.
Consequentemente, os pacientes aguardam e se perguntam se o financiamento será fornecido para Nexviazyme pelas províncias e territórios para pacientes com doença de Pompe de início tardio. E, se não, que tipo de caminho alternativo será buscado para garantir que os pacientes tenham acesso a esses tratamentos que salvam vidas.
Nosso projeto procura explorar a existência - e a viabilidade - de tipos de caminhos alternativos que podem ser necessários para o acesso a tratamentos como alfa-avalglucosidase (Nexviazyme), sujeitos a recomendações negativas de cobertura das autoridades canadenses de avaliação de tecnologias em saúde.
É importante destacar que estas recomendações são apenas isso (recomendações) e que as decisões finais de cobertura cabem a cada plano provincial de medicamentos. Nosso estudo sobre o CFDI está revelando que caminhos alternativos enfrentam consideráveis restrições legais, políticas e econômicas. Em última análise, nosso grupo de pesquisas estará produzindo recomendações de políticas que ajudarão a apoiar esses tipos de caminhos alternativos para a cobertura, que consideramos como inovações sociais farmacêuticas.
Redigido por: Shir Grunebaum (MA) e Conor Douglas (PhD)
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