A fibrose cística (FC) é uma doença pulmonar genética rara caracterizada por suor excessivo, secreções de muco espessas que resultam em doença multissistêmica, infecções crônicas dos pulmões, baixa estatura e problemas de digestão (Castellani et al., 2018). Ela requer testagem de síndrome clínica, na medida em que o diagnóstico muitas vezes é confirmado por testes de disfunção proteica ou pela identificação de mutações genéticas (Castellani et al., 2018).
Essa condição afeta muito a qualidade de vida dos pacientes e pode ter um impacto significativo em seu prognóstico. Para pacientes com FC, a falta de acesso ao tratamento pode levar à doença pulmonar, que é o principal fator de morbidade e mortalidade nessa população (Castellani et al., 2018). Como tal, o desenvolvimento de um tratamento para esta subpopulação tornou-se uma prioridade para as empresas farmacêuticas,
Kalydeco®, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, foi aprovado pela Health Canada em 2012 como o primeiro tratamento que abordava as mutações genéticas subjacentes em alguns pacientes com FC. Foi amplamente chamado de a “droga milagrosa que salva vidas” (Rachul et al., 2016).
A aprovação do Kalydeco® no Canadá marcou um avanço significativo para pacientes com FC. É importante ressaltar, no entanto, que em 2012, este era um dos medicamentos mais caros do mercado, custando aproximadamente 300 mil dólares por paciente/ano (Rachul et al., 2016), um custo semelhante ao das terapias de reposição enzimática para a doença de Fabry discutidas em postagens anteriores do blog. O seu alto custo foi particularmente criticado porque este medicamento fora desenvolvido com doações da Cystic Fibrosis Foundation e contara com os resultados de pesquisas financiadas publicamente (Rachul et al., 2016).
No entanto, apesar do alto custo do tratamento, a representação deste medicamento na mídia canadense foi muito positiva, com a maioria dos veículos de comunicação defendendo o financiamento público desse tratamento (Rachul et al., 2016). De fato, pesquisadores identificaram que pouquíssimos artigos na época enfocavam os seus custos, bem como as limitações orçamentárias para o financiamento do mesmo (Rachul et al., 2016). Como resultado das histórias de cunho humano dos pacientes na mídia e do advocacy dos pacientes, o público canadense pressionou governos para aprovar e financiar esse tratamento (Rachul et al., 2016).
No mundo das doenças raras, a atenção do público tem sido frequentemente vista como fundamental para garantir o acesso a tratamentos para pacientes com doenças raras. Como indicou um dos representantes do governo entrevistados em nossa pesquisa sobre os tratamentos de Fabry no Canadá: "Você não consegue nada ficando quieto, as pessoas fazem tudo a seu alcance para colocar em evidência a questão. Quanto mais apoio você pode gerar, mais pressão você é capaz de exercer sobre o Ministro da Saúde para trazer isso para a mesa de negociações.” A mesma necessidade de advocacy do paciente para acesso e financiamento tem sido observada consistentemente em todas as aprovações de medicamentos para doenças raras no Canadá.
Apesar do entusiasmo inicial na comunidade de FC em torno da aprovação do Kalydeco®, uma parcela significativa da população de pacientes não fora incluída na seleção inicial. No entanto, em 25 de março deste ano, a Health Canada concedeu autorização de comercialização para o uso expandido do medicamento em pacientes de quatro meses a 18 anos.
Em um comunicado divulgado por Michael Siauw, gerente geral da Vertex Pharmaceuticals Canada: “desde [2012], nosso objetivo é garantir que o maior número possível de pessoas [com FC] sejam elegíveis para nosso tratamento, e o anúncio de hoje significa que aproximadamente 25 jovens com FC no Canadá são agora elegíveis para o Kalydeco®” .
No entanto, muitos líderes de associações de pacientes com doenças raras, famílias e pesquisadores de políticas ainda estão preocupados com o atraso significativo entre a aprovação do Kalydeco® em 2012 e o recente anúncio de que as crianças também teriam acesso a este tratamento.
A aprovação foi baseada em um ensaio clínico de fase 3 em andamento que incorporou evidências do mundo real. Aprovações como essa enfatizam a importância de integrar evidências do mundo real para encontrar soluções para acesso a medicamentos de alto custo..
Além disso, a Cystic Fibrosis Canada possui um dos registros de pacientes mais robustos e antigos do Canadá (Cystic Fibrosis Canada, 2022). O Registro Nacional de Fibrose Cística Canadense foi desenvolvido no início da década de 1970 com o objetivo de monitorar as tendências clínicas da população de FC canadense (Cystic Fibrosis Canada, 2022). Esse registro só é possível porque existem 41 clínicas de FC credenciadas neste país, permitindo a integração de dados de pacientes em todo o território nacional (Cystic Fibrosis Canada, 2022).
Atualmente, o registro está sendo usado por médicos e pesquisadores para aprimorar o conhecimento dos padrões de doenças e práticas de atendimento para pacientes com FC (Cystic Fibrosis Canada, 2022). Acredita-se que ele tenha fornecido dados significativos, ao contribuir para a expansão da aprovação do Kalydeco® para um maior número de pessoas nesse país (Cystic Fibrosis Canada, 2022). Assim, este estudo de caso destaca o valor dos registros de pacientes no contexto canadense de aprovação de medicamentos.
No entanto, é importante observar que muitos outros tratamentos de doenças raras no contexto canadense não tiveram o mesmo grau de sucesso nas aprovações para as populações necessitadas. Assim, há uma necessidade evidente de maior inovação social farmacêutica para o desenvolvimento contínuo de tratamentos, caminhos e registros para garantir que mais pacientes com doenças raras no Canadá possam ter acesso a tratamentos que salvam vidas.
Referências
Castellani, C. et al. (2018). ECFS best practice guidelines: The 2018 revision. Journal of Cystic Fibrosis, 17(2), 153-178. 10.1016/j.jcf.2018.02.006
Cystic Fibrosis Canada. (2022). Cystic Fibrosis Canada. Cystic Fibrosis Canada. Acesso em 3 abril, 2022. Disponível em https://www.cysticfibrosis.ca/our-programs/cf-registry
Rachul, C., Toews, M., & Caulfield, T. (2016). Controversies with Kalydeco: Newspaper coverage in Canada and the United States of the Cystic Fibrosis 'wonder drug'. Journal of Cystic Fibrosis, 15(1), 624-629. 10.1016/j.jcf.2016.03.006
Crédito da foto: Sincerely Media (2022). Nebulizador de oxigênio, asma, DPOC, fibrose cística [Imagem]. Sincerely Media, Port Elizabeth. https://unsplash.com/photos/wUMNuQPrnP0
Redigido por: Shir Grunebaum (MA)