O Dia das Doenças Raras marca um momento no final de fevereiro durante o qual se amplia a conscientização sobre as doenças raras. Em muitos países, eventos são organizados durante os quais pacientes, cuidadores, profissionais da área médica, acadêmicos e a indústria se reúnem para discutir questões importantes relacionadas às doenças raras. Este ano, o Dia das Doenças Raras foi um pouco diferente, e não apenas devido à exigência de reuniões virtuais devido à COVID-19.
Este ano, o Parlamento Europeu foi brindado com os resultados de um importante exercício europeu de previsão sobre o futuro da política de doenças raras, denominado “Rare2030”. O Rare2030 despertou nosso interesse porque colocou na agenda, entre outros tópicos, novas maneiras de promover a inovação para doenças raras. Esses são exatamente os tópicos que nos interessam em nosso projeto de Inovação Social Farmacêutica (SPIN).
O Parlamento Europeu tinha encomendado o exercício de prospectiva Rare2030 à Eurordis, organização europeia representativa dos doentes raros. O exercício envolveu mais de 250 especialistas e consistiu em quatro etapas: coleta de dados por meio de análise de documentos e workshops; identificação e classificação de tendências; criação de cenários futuros; e proposta de recomendações de políticas.
Os quatro cenários resultantes podem ser vistos em um gráfico (Figura 1) com dois eixos que representam 'responsabilidade individual' X 'responsabilidade coletiva' e 'orientada pelas necessidades do paciente' X 'inovação liderada pelo mercado'.
Figura 1 (Fonte: Site Rare2030)
Os participantes do exercício interativo Rare2030 preferiram o Cenário 1. Nesse cenário, as associações de pacientes articulam orientações para pesquisa e desenvolvimento (P&D) e políticas de saúde. Elas também colaboram com outras associações em parcerias público-privadas. Rare 2030 vê o Cenário 2 como o mais provável. É mais ou menos uma extensão do que está acontecendo hoje, com os investimentos e interesses privados determinando as agendas de P&D. Os outros dois cenários compartilham um alto grau de responsabilidade dos pacientes. No Cenário 3, os pacientes que podem pagar direcionariam a P&D e os cuidados de saúde em sua direção preferida. O Cenário 4, considerado pelo Rare2030 como o menos desejável, indica uma privatização completa da saúde, incluindo a apropriação dos dados do paciente. Nesse cenário, seria difícil para os pacientes com doenças raras atrair atenção suficiente para suas doenças.
É fácil entender a preferência por um cenário em que os pacientes possam direcionar agendas de inovação e saúde, e uma grande variedade de atores que defendem a solidariedade. Diante dessa preferência, o Rare2030 propôs oito recomendações.
Uma vez que, em nosso projeto SPIN, estamos interessados em arranjos e estruturas alternativas que estimulem a inovação em doenças raras, chamou-nos a atenção uma recomendação em particular: “Melhorar a disponibilidade e acessibilidade a preços adequados (affordability) de tratamentos de doenças raras, atraindo investimentos, promovendo inovação e colaboração entre países, visando enfrentar as desigualdades. ”
Essa recomendação é louvável, é claro, mas também levanta questões sobre como precisamente fazer isso. Uma leitura cuidadosa de todo o relatório permite concluir que a maior parte dele se concentra na regulamentação de vias aceleradas (por exemplo, autorização condicional de comercialização) e maior acesso a medicamentos órfãos. O relatório permanece vago sobre como organizar a P&D farmacêutica no domínio das doenças raras. As parcerias público-privadas mencionadas no Cenário 1 podem indicar uma resposta possível. Em nosso projeto SPIN, trabalhamos com aspectos organizacionais da inovação em doenças raras. Estamos ansiosos para contribuir com respostas às questões que se afiguram, inspirados pelo relatório prospectivo Rare2030.
Para obter mais informações sobre o Dia das Doenças Raras: https://www.rarediseaseday.org/
Sobre o Rare 2030: https://www.rare2030.eu/
O relatório Rare2030 completo:
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