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Projeto farmacêutico universitário recebe designação de medicamento órfão

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu, em março, uma designação de medicamento órfão para um tratamento contra convulsões responsivas ao piridoxal-fosfato. O destinatário foi 'Medicijn voor de Maatschappij' [Medicina para a Sociedade], uma plataforma organizada pelo Centro Médico da Universidade de Amsterdam. Esta plataforma fornece um recurso de conhecimento online sobre doenças raras, realiza projetos para disponibilizar medicamentos específicos aos pacientes e desenvolve pesquisas sobre legislação e regulamentação de doenças raras. Este destinatário da designação de medicamento órfão representa, assim, um exemplo de inovação farmacêutica voltada para o meio acadêmico.


As convulsões responsivas ao piridoxal-fosfato são definidas como “um distúrbio de encefalopatia epiléptica neonatal muito raro caracterizado clinicamente pelo início de convulsões graves poucas horas após o nascimento que não respondem aos anticonvulsivantes, mas são (…) responsivas ao tratamento com piridoxal-fosfato” (Orphanet). A doença tem uma prevalência de 1 a 9 pacientes por 1 milhão de pessoas. O distúrbio é causado por uma deficiência de piridoxamina 5'-fosfato oxidase (PNPO) e leva os pacientes a terem acesso insuficiente ao piridoxal-5 fosfato (PLP ou vitamina B6).


Para suprir essa deficiência, os pacientes devem tomar uma dose alta de PLP, que não está disponível em formulários registrados e de fácil administração em drogarias e farmácias. De acordo com a plataforma 'Medicijn voor de Maatschappij', pacientes e médicos estão pedindo que esse produto de grau farmacêutico seja disponibilizado mais amplamente. Para uma forma comercializável e registrada de PLP, é necessário desenvolver um suplemento alimentar que contenha altas doses da substância e tenha qualidade farmacêutica.


A plataforma 'Medicijn voor de Maatschappij' primeiro solicitou uma designação de medicamento órfão, para sinalizar suas intenções e ser elegível para aconselhamento regulatório com desconto. O destinatário indicou que não usaria a designação para instigar uma posição de monopólio em relação à fabricação e venda do suplemento alimentar. Em vez disso, a plataforma quer oferecer uma oportunidade para outros atores entrarem no mercado, desde que forneçam acesso ao tratamento de uma “maneira responsável”.


A plataforma colabora com uma empresa farmacêutica que será responsável pela parte não-clínica do desenvolvimento. A empresa dispõe de instalações e infraestrutura adequadas para fabricar o produto de acordo com as boas práticas de fabricação e está em conformidade com a composição química prometida. Para o desenvolvimento clínico, ou seja, teste do produto em humanos, o hospital universitário oferece um ambiente adequado.


A iniciativa pode ser considerada como um exemplo de desenvolvimento voltado para a academia e um projeto de inovação social farmacêutica, já que a plataforma acadêmica está na liderança no que se refere ao envolvimento com vários parceiros em novos tipos de colaborações. Como tal, este estudo de caso oferece uma oportunidade real muito valiosa para a aplicação da inovação social farmacêutica e abre as portas para inspirar futuras colaborações inovadoras para necessidades médicas não-atendidas.




 

Crédito da foto: Ousa Chea (2018). Microscópio branco em cima de uma mesa [Imagem]. https://unsplash.com/photos/gKUC4TMhOiY

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