“A caminho do Quarto Plano Nacional de Doenças Raras” foi o tema do 3º Congresso da Aliança Francesa para Doenças Raras (AMR), que aconteceu em 10 de junho e 11, 2022. A França foi pioneira na Europa, lançando o primeiro Plano Nacional para Doenças Raras em 2005 (PNMR1 -2005-2008), seguido por mais dois planos, PNRM2 2011-2016 e PNMR3-2018-2022. Atualmente, não há sinal de que o governo aprovará a implementação de um quarto plano. De fato, a prorrogação do terceiro plano por um ano, até 2023, foi decidida há poucos meses.
No entanto, as associações de pacientes e as suas coligações nacionais e europeias já estão a trabalhar, utilizando uma modalidade de ação que iniciaram no final da década de 1980 e que foi concebida inicialmente para ponderar as orientações da pesquisa sobre doenças raras (Rabeharisoa & Callon, 2002). Essa modalidade é amplamente identificada como associações de pacientes se configurando como parceiras dos demais stakeholders. Essas associações organizam um diálogo com especialistas sobre as orientações das políticas a serem desenvolvidas e contribuem ativamente para a produção e disseminação do conhecimento sobre as doenças que representam.
É provável, como aconteceu com a elaboração dos três planos anteriores, que a elaboração de um possível quarto plano siga um protocolo envolvendo, o que hoje se chama, a "comunidade de doenças raras", que reúne todas as partes interessadas, de associações de pacientes a ministérios, agências estatais, profissionais de saúde e pesquisa bem como a indústria farmacêutica/biotecnologia.
No congresso, uma série de oficinas temáticas convidou esse grupo de atores para discutir o futuro. A iniciativa faz parte de um diálogo contínuo dentro desta comunidade e inclui temas discutidos em outros fóruns (por exemplo, o congresso Rencontres RARE organizado pela Fondation Maladies Rares). No entanto, ao colocar as discussões na perspectiva de um quarto plano, a principal questão para a Aliança Francesa para Doenças Raras era manter as doenças raras na agenda política.
Um dos três desafios políticos apresentados no congresso - juntamente com a odisséia diagnóstica e as "rupturas ao longo da vida" - devido à transição criança-adulto do paciente - é a "errância do tratamento". Por errância do tratamento, Marie-Pierre Bichet, presidente da AMR, se refere à errância ligada ao fato de que os dados sobre doenças raras são escassos e que apenas 5% detas se beneficiam de um tratamento que cure (Carenews PRO, 8 de julho de 2022). Uma das oficinas voltadas para este desafio foi dedicada à “inovação terapêutica ou social (dados de saúde, terapia gênica, triagem neonatal, telemedicina)”.
A continuidade da política e as ações empreendidas estiveram na pauta das discussões: "se os três primeiros PNMR criaram uma rede territorial de pesquisa e atenção, apoiada em ferramentas essenciais (observatório de diagnóstico, observatório de tratamento, BNDMR [base nacional de doenças], PNDS [protocolos nacionais de diagnóstico e atendimento], ETP [educação terapêutica do paciente], cuidadores em doenças raras, etc.), ainda há muitos desafios a serem enfrentados (entre os quais o aumento do uso dessas ferramentas, e até mesmo seu aperfeiçoamento)." (Orphanews França, 23 de junho de 2022).
Três pontos-chave de discussão sobre as políticas e estratégias a serem desenvolvidas para avançar no tratamento de doenças raras são de interesse, do ponto de vista da aplicação da inovação social farmacêutica.
O primeiro ponto foi o papel e o lugar das organizações de pacientes na defesa do tratamento. Segundo Marie-Pierre Bichet, "as associações desempenham um papel essencial na via do medicamento. Devem estar envolvidas na reflexão sobre o protocolo e na implementação dos ensaios clínicos. Podem também estar envolvidas na coleta de dados, na qualidade de vida dos pacientes e tratamentos. Esses são todos os assuntos a serem trabalhados para o 4º Plano Nacional que estamos reivindicando" (Carenews PRO, 8 de julho de 2022).
O segundo ponto exigia uma ação conjunta a nível europeu sobre a avaliação da terapia gênica.
Por fim, o terceiro ponto enfatizou a necessidade de redefinir modelos de negócios para doenças ultra-raras.
Referências
(June 23, 2022) L’éditorial. Retour sur le congrès 2022 de l’Alliance maladies rares. [Editorial. Overview of the 2022 Congress of the French Rare Disease Alliance]. Orphanews France - La newsletter d’Orphanet.
(July 8, 2022). L’Alliance maladies rares lance un appel pour un 4e plan national [A Aliança Francesa para Doenças Raras pede um 4º plano nacional]. Carenews PRO.
Catalifaud Charlène (July 8, 2022) Entretien avec la présidente de l'Alliance maladies rares Marie-Pierre Bichet : « Pour les maladies rares, il faut promouvoir la culture du doute chez les généralistes ». [Entrevista com Marie-Pierre Bichet, Presidente da Aliança Francesa para Doenças Raras]. Le Quotidien du médecin.
Rabeharisoa Vololona & Callon Michel (2002). L'engagement des associations de malades dans la recherche. Revue internationale des sciences sociales, 171: 65 à 73.
Crédito da foto: Salvatore Vastano , “Future”, Corso Giannone, Caserta, 2014. (CC BY-ND 2.0)
Escrito por: Florence Paterson
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