Coordenador do projeto SPIN participa de consulta pública sobre medicamentos de alto custo

Nosso post de 8 de fevereiro informou aos nossos leitores que a Health Canada estaria conduzindo uma atividade de engajamento sobre futura Estratégia Nacional para Medicamentos de Alto Custo.

Depois de revisar o documento de discussão e de participar de algumas assembléias de cidadãos (town hall meetings), os membros da equipe canadense do projeto SPIN, juntamente com outros pesquisadores, enviaram o seguinte texto como uma resposta a essa atividade de engajamento.

Aos membros do Escritório de Estratégias de Gestão Farmacêutica da Health Canada,

Escrevemos em nossa condição de pesquisadores canadenses que, coletivamente, realizam pesquisas sobre os desafios políticos enfrentados pela comunidade envolvida com doenças raras.

Acreditamos que é nosso dever, como pesquisadores e como canadenses, fornecer nossas impressões sobre o documento Building a National Strategy for High-Cost Drugs for Rare Diseases: A Discussion Paper for Engaging Canadians (2021), visando nosso engajamento com todos os stakeholders em doenças raras, a fim de se obter melhores resultados para pacientes e todos os canadenses.

Desejamos levantar algumas questões críticas que acreditamos estar ausentes ou pouco desenvolvidas naquele referido documento de discussão.

Em geral, acreditamos que as muitas iniciativas/opções/abordagens incluídas no referido documento não são do tipo “isto ou aquilo”, mas sim do tipo “todas as opções acima”.

Por exemplo, em termos de “opções” para enfrentar o desafio de cobrir medicamentos com evidências limitadas, vemos esta necessidade em todas as opções por vocês fornecidas.

Ou seja:

• uma modalidade inovadora de aprovação e modelos de cobertura para obter de modo mais célere tratamentos para pacientes sem opções terapêuticas;

• um painel nacional de especialistas para decidir quais pacientes seriam elegíveis para um desses modelos e o tipo de dados necessários;

• um sistema de dados nacional para coletar essas evidência de mundo real para posteriormente avaliar os acordos de compartilhamento de risco, e;

• redes nacionais e internacionais independentes para reunir e comparar vários conjuntos de dados nacionais sobre condições ou intervenções semelhantes.

Além disso, gostaríamos de enfatizar que reconhecemos plenamente os desafios que os pacientes com doenças raras e suas famílias enfrentam, e desejamos ver uma política associada nesta área que funcione para atendê-los como grupo populacional, ao mesmo tempo que apoiamos a sustentabilidade de longo prazo do sistema de saúde em todo o país.

Nossos comentários se enquadram em quatro categorias amplas, que exigem que a Estratégia Nacional:

1. Vá além dos medicamentos de alto custo e atenda de forma mais holística à triagem, cuidado, tratamento não-farmacêutico e apoio aos cuidadores;

2. Concentre-se em todo o ecossistema farmacêutico, e não primariamente nos preços;

3. Aumente o financiamento para pesquisa e desenvolvimento (P&D) farmacêutico e biotecnológico canadense de caráter público;

4. Dê continuidade às atividades de engajamento e envolvimento que tragam pacientes e outros membros do público canadense para a discussão e para os processos de tomada de decisão sobre medicamentos para doenças raras.

Abordaremos cada um deles em seguida de forma breve.

Ir além dos medicamentos de alto custo

Como foi observado por muitos participantes nas consultas virtuais da Health Canada (das quais muitos de nós também participaram), o enquadramento desta Estratégia Nacional como sendo sobre “medicamentos de alto custo” é em parte equivocado.

Queremos crer que o governo tenha reconhecido o quão excludente é este enquadramento e irá reorientar a Estratégia Nacional para que seja mais holística e atenda a “medicamentos, terapias e intervenções não-farmacêuticas para doenças raras”.

A Estratégia Nacional não deve simplesmente aceitar que todos os medicamentos para doenças raras terão um custo elevado. Uma abordagem nacional precisa explorar a(s) razão(ões) para quaisquer custos elevados e também incluir um plano para buscar reduções de custos, como está sendo tentado atualmente por meio de mudanças nas diretrizes do Patent Medicines Prices Review Board (PMPRB).

Dada a prevalência regional frequentemente baixa de qualquer doença rara, um dos objetivos desta Estratégia Nacional deve ser ajudar a mover as províncias, territórios e o governo federal na direção de uma estratégia nacional de doenças raras em torno da qual todos possam se unir.

Problemas de equidade em saúde abundam no espaço das doenças raras, particularmente no contexto da "loteria do código de endereçamento postal" e os níveis variáveis de acesso que diferentes famílias afetadas pela(s) mesma(s) doença(s) rara(s) têm a tratamentos, cuidados e serviços de apoio no Canadá.

Portanto, recomendamos fortemente que um objetivo fundamental desta Estratégia Nacional seja eliminar inconsistências na disponibilidade e acesso a “medicamentos, terapias e intervenções não-farmacêuticas para doenças raras” em todo o país.

Além disso, a estratégia não deve deixar de lado a importância de fortalecer o apoio ao cuidador, fundamental para melhorar o acesso de forma significativa.

Atender todo o ecossistema farmacêutico

A Estratégia Nacional deve posicionar-se de forma a que todo o ecossistema farmacêutico seja por ela alcançada. O investimento público nos estágios iniciais da pesquisa muitas vezes leva agentes inovadores a venderem suas descobertas para empresas farmacêuticas privadas.

Estas empresas privadas não são obrigadas a divulgar seus custos de desenvolvimento e podem, então, estabelecer aquelas margens de lucro frequentemente elevadas, para as quais esta Estratégia Nacional busca encontrar formas de evitar.

O investimento público em Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) deve, portanto, ir além da ciência e atender ao que acontece depois que as terapias potenciais são descobertas.

Deve se concentrar em incentivar a P&D, apoiar a comercialização e, em geral, ajudar a manter os custos baixos para que todo o ecossistema farmacêutico possa se beneficiar ao longo do tempo. O medicamento Glybera é, sem dúvida, um excelente exemplo de como o problema do pipeline se manifestou no Canadá no passado.

Construir capacidades farmacêuticas e biotecnológicas canadenses sem fins lucrativos

A devastação contínua provocada pela pandemia COVID-19 serviu como um lembrete global de que a inovação farmacêutica desempenha um papel importante no auxílio à criação de economias resilientes por parte de governos.

Ao mesmo tempo, nos lembrou da necessidade de ter recursos locais de P&D e capacidades de produção para levar tratamentos made in Canadá aos canadenses.

Com base na necessidade de uma Estratégia Nacional que busque melhorar o acesso às terapias e contribuir para a redução dos altos custos dos medicamentos, um investimento público significativo deve ser feito em P&D farmacêutico - particularmente em empreendimentos de parceria sem fins lucrativos.

No contexto desta Estratégia Nacional, devem ser criados programas específicos para apoiar a pesquisa sobre os mecanismos das doenças raras e para ajudar os pesquisadores a fazer avançar potenciais terapêuticas através do pipeline de P&D.

Vários exemplos excelentes nesse sentido já existem no Canadá, como a Rede de Imunoterapia do Canadá (BioCanRx), que está lidando com formas raras e também mais comuns de câncer, bem como a M4K Pharma , que está adotando uma abordagem de “ciência aberta” para doenças pediátricas raras.

Os modelos alternativos de desenvolvimento de medicamentos enfrentam alguns dos desafios relacionados àqueles destinados a doenças raras (incluindo custos elevados), mas é necessário apoio para mais iniciativas desse tipo por meio da futura Estratégia Nacional.

Reformular a narrativa do “governo mesquinho e antipático”, por meio do envolvimento e engajamento continuados de pacientes e do público

Reconhecemos os esforços da Health Canada em organizar várias assembléias de cidadãos, bem como na promoção do envolvimento online, por meio do qual estamos enviando esta carta.

Este é um passo importante para um maior envolvimento e engajamento dos pacientes e do público na questão da governança farmacêutica em geral, bem como nas questões urgentes enfrentadas pelas doenças raras em particular.

Já tivemos oportunidade de defender distintas formas de envolvimento do paciente e do público nos processos de tomada de decisão relacionados à cobertura de medicamentos para doenças raras (Douglas et al. 2015).

Embora esses tipos de iniciativas precisem ser desenvolvidos, acreditamos que as atividades de engajamento e envolvimento devem ser integradas ao longo do ciclo de vida de P&D de medicamentos (isso se conecta ao nosso ponto anterior sobre P&D farmacêutico sem fins lucrativos made in Canada). Isso tem um efeito positivo para a identificação de alvos terapêuticos apropriados e desfechos das intervenções, coleta de dados de história natural da doença, participação em pesquisas, e coleta de dados de desfechos e evidências do mundo real.

Mas um papel maior para os pacientes na futura Estratégia Nacional significa reformular o discurso belicoso atualmente difundido nos debates canadenses sobre doenças raras. Frequentemente, as queixas dos pacientes em relação a uma decisão de cobertura (e a repercussão jornalística a ela associada) colocam os pacientes contra governos, ministérios da saúde e outras instituições públicas. De muitas maneiras, os pacientes têm se colocado contra as instituições públicas, que estão sendo consideradas como privando-os de tratamentos que salvam vidas, em vez de provedoras de serviços de saúde. Este enquadramento e cobertura jornalística levam a pressões políticas que podem ofuscar decisões robustas de políticas de saúde.

É sabido que a indústria farmacêutica possui divisões inteiras voltadas para o relacionamento com o paciente, que vão além da pesquisa. São necessários esforços significativos para mudar a narrativa do papel das instituições públicas no espaço das doenças raras. Trazer os pacientes para os processos de tomada de decisão de modo significativo pode ajudar a atingir esse resultado importante.

Os pacientes precisam de informações verídicas em todas as fases do ciclo de vida de P&D para que haja alguma chance de se reorientar este relacionamento. Ao mesmo tempo, vislumbra-se um cenário mais sombrio, no qual os canadenses com necessidades distintas daquelas das pessoas com doenças raras comecem a ignorar as demandas de pacientes que supostamente estariam recebendo uma parcela desigual dos recursos públicos.

Consequentemente, os canadenses em geral também devem ser envolvidos nestes processos de maneira sistemática, de longo prazo e institucionalizada. Há considerável experiência no Canadá em estabelecer esses tipos de mecanismos de envolvimento, e existem vários modelos internacionalmente consagrados para tal (i.e., políticas de envolvimento público e do paciente no NICE). Dos bilhões de dólares disponíveis na Estratégia Nacional emergente, gastos relativamente modestos para atividades de envolvimento do público e do paciente teriam um impacto significativo no alinhamento de interesses e reformulação da narrativa atual.

Finalmente, cabe-nos destacar a natureza anacrônica desse documento. Numerosas iniciativas relacionadas com doenças raras e produtos farmacêuticos de forma mais ampla foram criadas e extintas ao longo dos anos. No entanto, elas estão totalmente ausentes deste documento.

Embora reconheçamos a necessidade de concisão em documentos desta natureza, também destacamos a importância de localizar estas discussões no contexto social e histórico, para que as lições de consultas anteriores, iniciativas, relatórios e opções de política não sejam perdidas e esquecidas.

Esperamos que uma liderança política firme seja assumida com relação a esta questão e que os governos federal, provincial e territorial possam aproveitar as oportunidades que estão por vir, com comprometimentos orçamentários adequados para enfrentar alguns dos desafios significativos que os pacientes com doenças raras e suas comunidades experimentam.

Atenciosamente,

Dr. Conor Douglas, Professor assistente, Universidade de York

Dr. Ian Stedman, Professor assistente, Universidade de York

Dr. Carlos Novas, Professor Associado, Universidade Carleton

Dr. Maz Riverin, Estágio de Pós-doutorado, Princess Margaret Cancer Center

Referências

Douglas, C. M., Wilcox, E., Burgess, M., & Lynd, L. D. (2015). Why orphan drug coverage reimbursement decision-making needs patient and public involvement. Health Policy, 119(5), 588-596.